莫逻
2019-05-21 07:00:02

共和党参议员希望美国食品和药物管理局批准一种治疗罕见致命疾病的新药,尽管人们担心它是否真的有效。

R-Wis。的Ron.Ron Johnson和R-Ind。的Dan Coats感到失望的是,一组专家没有推荐一种名为Sarepta的新药Duchenne肌营养不良症,这是一种主要影响年轻男孩的致命疾病。 参议员的呼吁遵循大规模的在线草根努力,让该机构批准该药物,尽管有关其安全性的问题。

周一发布的信中说:“父母们正在呼吁美国食品和药物管理局听取他们的意见:他们参与并且知识渊博,只希望该机构能够开展其权力范围内的工作。”

参议员们表示,这封信并不仅限于“一种疾病或一种药物,尽管对于杜氏肌营养不良症的情况并没有那么紧迫”。

FDA咨询委员会上个月投票反对由小型生物技术公司Sarepta制造的Duchenne药物,因为担心其有效性。

FDA不必遵守其咨询小组的决定,但通常会这样做。

立法者通过药物审批的情况并不少见。 早在2013年,一些立法者就用FDA批准了一种名为Zohydro的强效阿片类药物而没有滥用威慑技术。

过道两边的几位立法者都要求该机构撤销该药物的批准,该机构拒绝这样做。